Üsküdar Üniversitesi NPİSTANBUL Hastanesi Nöroloji Uzmanı Dr. Celal Şalçini, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığına yönelik geliştirilen yeni ilaçlar, yenilikçi tedavi yöntemleri ve kapsamlı rehabilitasyon uygulamalarının, hastaların hem yaşam sürelerini uzatma hem de hayat kalitelerini artırma potansiyeline sahip olduğunu belirtti.
ALS Tedavisinde İlaç Gelişmeleri ve Hedefler
Dr. Şalçini, ALS tedavisinde son dönemde semptomatik çözümlerden, hastalığın ilerleyişini yavaşlatmayı hedefleyen tedavilere doğru önemli bir dönüşüm yaşandığına dikkat çekti. Günümüzde Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmış dört farklı ilacın bulunduğunu ifade eden Şalçini, bu ilaçların bir kısmının hastalığın seyrini yavaşlatırken, diğerlerinin ise yutma güçlüğü gibi psödobulbar etkileri yönetmeye yardımcı olduğunu vurguladı. Özellikle SOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS vakaları için onaylanan bazı ilaçların, nörodejenerasyonu (sinir hücresi yıkımı) azaltıcı etkiler gösterdiğini ve bazı hastalarda fonksiyonel iyileşme potansiyeli sunarak umut verici sonuçlar doğurduğunu aktardı. Bu ilerlemelerin, hastalığın genetik ve moleküler temellerinin daha iyi anlaşılmasıyla hız kazandığını sözlerine ekledi.
Multidisipliner Yaklaşımın Önemi
ALS hastalarının tedavi süreçlerindeki güçlüklerin, farklı uzmanlık alanlarını bir araya getiren multidisipliner bir yaklaşımla hafifletilebileceğini belirten Dr. Şalçini, solunum yönetimi için noninvaziv ventilasyon (NIV) ve öksürük destek cihazlarının, iletişim için ise yardımcı iletişim cihazlarının (AAC) kritik rol oynadığını söyledi. Kas krampları, spastisite ve ağrı gibi sorunların ilaçlar ve fizik tedavi ile kontrol altına alındığını, yutma güçlüğü ve beslenme sorunlarının ise diyetisyen rehberliği ve PEG tüpü (karından beslenme) ile ele alındığını ifade etti. Ayrıca, hastaların ve bakıcıların psikolojik ve duygusal ihtiyaçları için destek grupları ve danışmanlık hizmetlerinin hayati önem taşıdığını vurguladı.
Gelecek Vadeden Tedavi Seçenekleri: Nöromodülasyon, Gen ve Kök Hücre
İleri tedavi seçenekleri arasında nöromodülasyon teknikleri, gen terapileri ve kök hücre tedavilerinin büyük bir potansiyel barındırdığına değinen Dr. Şalçini, odaklanmış ultrason (TPS) ve Pathmaker'ın MyoRegulator cihazı gibi nöromodülasyon yaklaşımlarının, sinir hücrelerindeki aşırı uyarılabilirliği azaltma ve motor fonksiyonları iyileştirme hedefiyle klinik çalışmalarda değerlendirildiğini belirtti. Gen terapilerinin, özellikle antisens oligonükleotitler (ASO'lar) ve RNA interferansı (RNAi) gibi yöntemlerle SOD1, FUS ve Ataxin-2 gibi gen mutasyonlarını hedefleyerek toksik protein üretimini engellemeyi amaçladığını söyledi. Kök hücre tedavilerinin, özellikle mezenkimal kök hücrelerin (MKH'ler), nöronlara trofik destek sağlamak, bağışıklık sistemini modüle etmek ve hasarlı nöronları potansiyel olarak onarmak amacıyla araştırıldığını da sözlerine ekledi.
Fizyoterapi ve Rehabilitasyonun Rolü
Dr. Celal Şalçini, ALS hastalarının hareket kabiliyetini korumak ve bağımsızlıklarını artırmak için fizyoterapi ve rehabilitasyon programlarının vazgeçilmez olduğunu vurguladı. Germe ve eklem hareket açıklığı egzersizlerinin kontraktürleri önlediğini, düşük yoğunluklu kuvvet antrenmanlarının ise kas kütlesini korumaya yardımcı olduğunu ifade etti. Spastisite ve ağrı yönetimi için pasif germe, ısı terapisi ve su egzersizleri gibi yöntemlerin kullanıldığını belirten Şalçini, baston, yürüteç, tekerlekli sandalye gibi yardımcı cihazların ve ev adaptasyonlarının hastaların güvenliğini ve hareketliliğini desteklediğini sözlerine ekleyerek konuşmasını tamamladı.
